Méthode bayésienne pour estimer le seuil optimal d'un marqueur utilisé pour choisir le traitement des patients

L'utilisation d'un marqueur compagnon quantitatif (aussi appelé facteur prédictif) pour choisir entre deux options de traitement nécessite l'estimation d'un seuil optimal au-delà duquel un des deux traitements est préféré. Dans cette présentation, l'expression du seuil optimal s'appuie sur la définition d'une fonction d'utilité ayant pour but de quantifier l'utilité moyenne de la population étudiée (ex: espérance de vie, qualité de vie, ...) en prenant en compte à la fois l'efficacité (succès ou échec) et la toxicité de chaque option de traitement. Ainsi, le seuil optimal est la valeur de marqueur qui maximise l'utilité moyenne de la population. Une méthode modélisant la distribution du marqueur dans des sous-groupes de patients définis par le traitement reçu et le critère de jugement est proposée pour calculer les paramètres de la fonction d'utilité afin d'estimer le seuil optimal, ainsi que son intervalle de crédibilité, en utilisant l'inférence Bayésienne. L'étude de simulation a démontré le faible biais, ainsi qu'une probabilité de couverture proche de 95% de la méthode dans de nombreux scénarios, mais également le besoin de grands échantillons pour obtenir une estimation précise du seuil. La méthode a ensuite été appliquée aux données de l'essai PETACC-8 qui compare l'efficacité d'une chimiothérapie avec une combinaison de chimiothérapie + un anti-EGFR chez des patients atteints d'un cancer colorectal de phase III. 

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